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지엔티파마, 희귀의약품 ‘넬로넴다즈’ 심정지 임상 2상서 약효·안전성 확인…”조건부 허가 신청할 것”

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작성자 GNTPharma

조회 2,531회 작성일 2023-09-05 08:00

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지엔티파마, 희귀의약품 ‘넬로넴다즈’ 심정지 임상 2상서 약효·안전성 확인…”조건부 허가 신청할 것”

-심폐소생 후 4시간 이내 심정지 환자 105명 대상 약효·안전성 검증

-심정지 후 사망·장애 확연히 감소…환자 63% 장애 회복

-MRI 분석서 뇌 손상 감소·뇌세포 보호 효과 확인

-2021년 국내 심정지 발생률 10만명당 64.7명…환자 증가 추세

신약 개발 벤처기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 지난 7월에 완료한 심정지 환자에 대한 넬로넴다즈 임상 2상에서 약효와 안전성을 확인했다고 5일 밝혔다. 2017년 임상시험을 개시한 지 6년 만이다.

이번 임상 2상은 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 5개 대학병원 응급의학과에서 심폐소생 후 4시간 이내에 자발적 순환이 재개돼 저체온 치료를 받는 심정지 환자 105명을 대상으로 진행됐다.

넬로넴다즈의 장애 개선 약효는 뇌기능수행범주(CPC, Cerebral Performance Category)와 수정랭킨척도(mRS, modified Rankin Scale)로 평가했다.

약물 투여 90일 후 장애 없이 독립적으로 활동할 수 있는 환자의 비율은 위약 투여군에서 40.7%였으나 넬로넴다즈 저용량 투여군 55.5%, 고용량 투여군 63%로 장애가 현저히 개선됐다.

또한 중증 장애나 사망으로 이어지는 환자는 위약 투여군에서 59.3%였으나 저용량 투여군 40.7%, 고용량 투여군 37%로 크게 감소했다.

마지막 약물 투여 후 48시간 이내 환자에 대한 MRI DWI(확산강조영상) 분석에서도 위약 투여군에 비해 고용량 투여군의 뇌 손상이 전 부분에 걸쳐 유의적으로 감소했다. 넬로넴다즈 투약과 관련한 심각한 부작용은 나타나지 않았다.

심장이 일시적으로 정지하면 뇌에서 글루타메이트와 활성산소가 축적되기 시작하며 분당 약 200만 개의 뇌신경세포가 사멸한다. 골든타임을 놓칠 경우 환자는 장애와 사망에 이르게 된다.

질병관리청의 ‘급성심장정지조사 통계’에 따르면 2021년 국내 인구 10만명당 급성 심정지 발생률은 64.7명으로 나타났다. 이는 2006년 조사가 시작된 이후 최고 수준이며, 환자 수는 지속해서 증가 추세를 보이고 있다.

심정지가 발생해 뇌허혈 상태에 빠진 환자는 심폐소생술을 받은 후 자발적 순환이 재개돼 회복하기도 하지만, 대부분의 환자는 심정지 후 뇌 손상(PCABI, Post-Cardiac Arrest Brain Injury)으로 심각한 장애를 겪거나 사망에 이르게 된다.

자발적 순환이 재개된 심정지 환자에게서 수일에 걸쳐 발생하는 2차 뇌 손상을 줄이기 위해 신체 온도를 32~34도로 유지하는 저체온 치료법이 도입됐으나 효과가 미약하고 제한적이며, 기대를 모았던 단일표적 뇌세포 보호 약물들은 약효 입증에 실패해왔다.

지엔티파마가 정부의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 뇌졸중 후 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 다중표적 약물이다.

심정지 동물모델에 넬로넴다즈를 24시간 이내 투여할 경우 뇌세포 사멸을 현저하게 막는다는 연구 결과는 2011년 뇌병리 분야 최고의 국제 학술지 ‘Acta Neuropathologica’에 발표된 바 있다.

넬로넴다즈는 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐고, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.

전 세계 희귀의약품 시장 규모는 계속해서 증가하고 있으며, 지난해에는 230조 원을 돌파했다. 국내에서도 2016년 희귀질환관리법이 시행되면서 희귀의약품은 신속심사 대상으로 임상 2상 결과에 따라 조건부 허가 등 각종 혜택이 주어진다.

지엔티파마는 미국과 중국에서 165명을 대상으로 진행한 임상 1상, 이번에 진행한 임상 2상에서 넬로넴다즈의 약효와 안전성이 확인됨에 따라 식품의약품안전처에 조건부 허가를 신청할 예정이다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “심정지는 생명을 위협하고 심각한 장애를 유발하지만 전 세계적으로 치료제가 없는 실정”이라며 “세계 최초 다중표적 뇌세포 신약 넬로넴다즈를 희귀의약품으로 국내에 조기 출시할 계획”이라고 밝혔다.


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심정지 후 뇌 손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정된 ‘넬로넴다즈’.


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지엔티파마 사옥 전경.


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지엔티파마 CI.